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Self-regulating Gene Therapy Ameliorates Phenotypes and Overcomes Gene Dosage Sensitivity in a Mouse Model of Rett Syndrome
Paul D Ross,Kamal K E Gadalla, Sophie R Thomson,Jim Selfridge, Noha G Bahey, Juliana Benito, Suzanne R Burstein, Rachel McMinn, Brad Bolon,Ralph D Hector,Stuart R Cobb
Science translational medicineno. 792 (2025): eadq3614-eadq3614
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Assessing Gene Therapy Application in a Mouse Model of PTEN Hamartoma Tumour Syndrome
Ceren Erdem, Sophie Thomson,Noha Bahey,Jim Selfridge,Stuart Cobb,Kamal Gadalla
MOLECULAR THERAPYno. 4 (2023): 786-786
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NGN-401: A Novel Regulated Gene Therapy for Rett Syndrome
S. Jaggumantri, S. Burstein, P. Ross,K. Gadalla,J. Selfridge, R. Hector, S. Thomson, D. Biezonski, J. Benito, E. Albanis,A. Patroneva,S. Cobb
ANNALS OF NEUROLOGY (2023): S140-S140
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