孙毅博士在神经干细胞生物学、神经修复及自闭症谱系病Rett综合征（RTT）领域成果卓著，不仅对MECP2基因在神经干细胞中的功能，以及通过人源多能干细胞建立疾病模型方面成就不断，并且在全球首次成功利用基因编辑技术建立了表型酷似人类疾病的非人灵长类RTT模型，发表于Cell Stem Cell（2014），Cell（2017）；首次通过单细胞测序发现室管膜静息态成体神经干细胞，发表于Cell（2015）；结合生物材料促进中枢神经系统再生，揭示了中枢神经系统修复的底层逻辑，即抑制损伤区域炎性微环境，激活内源性神经干细胞产生新生神经元，继而形成“中继站”网络整合入受损神经环路，通过神经可塑性开辟新的神经信号传递通路进而恢复功能，相关研究成果发表于PNAS（2015a/b, 2018）。
近年来她的工作逐步延伸，聚焦于运用系统生物学方法探究“循环免疫-中枢神经系统免疫-神经元功能”间的交叉互作。她建立了高效分类器可用于识别免疫细胞亚类精准描述个体免疫态，进而建立了基于免疫态的细胞治疗疗效评估体系。成功研发出自体年轻化普罗米修斯细胞用于抗衰老及治疗包括“渐冻症”（ALS）在内的神经退行性疾病。
她先后发表120余篇SCI论文，包括Cell、Nature、Science正刊10篇，总影响因子超过2,000，H指数（H-index）为67，被引频次共计2万余次。曾获美国斯隆研究奖（Alfred P. Sloan Research Fellow）、贝克曼青年研究者奖（Beckman Young Investigator Award）、白厅基金会研究奖 （Whitehall Foundation Research Award）、克林根斯坦神经生物学研究奖（Klingenstine Neuroscience Research Award）、上海市科学技术-国际合作奖、上海市科学技术奖等奖项。曾担任神经生物学会（SfN）“女性神经科学家理事会”（WIN）理事、SfN“职业发展理事会”（PDC）理事。