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Efficacy of an AAV Vector Encoding a Thermostable Form of Glucocerebrosidase in Alleviating Symptoms in a Gaucher Disease Mouse Model

Ivan Milenkovic,Shani Blumenreich, Ariel Hochfelder, Aviya Azulay,Inbal E. Biton,Mirie Zerbib,Roni Oren,Michael Tsoory,Tammar Joseph,Sarel J. Fleishman,Anthony H. Futerman

Gene Therapy（2024）

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关键词
Gaucher Disease,Glucocerebrosidase Mutations,AAV
AI 理解论文
溯源树
样例
生成溯源树，研究论文发展脉络
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